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4月3日，港股上市公司和譽(yù)發(fā)布公告，旗下上海和譽(yù)生物在研新一代FGFR4突變抑制劑ABSK012獲得美國(guó)食藥監(jiān)局(FDA)授予的孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療軟組織肉瘤(STS)。

軟組織肉瘤占兒童惡性腫瘤的7%和成人惡性腫瘤的1%，我國(guó)年發(fā)病率約為2.91/10萬人，美國(guó)年發(fā)病率為3.4/10萬人。軟組織肉瘤有50種以上亞型，患者平均5年生存率為65%，橫紋肌肉瘤患者更少。研究發(fā)現(xiàn)，成人預(yù)后比兒童更差，5年生存率為20%-50%，而橫紋肌肉瘤中廣泛存在FGFR4過表達(dá)或突變。

ABSK012是一種口服生物利用度好、高選擇性、新一代抗FGFR4抑制劑，對(duì)野生型及突變型FGFR4具有很強(qiáng)的效力。臨床前研究中，ABSK012在體外及細(xì)胞中均對(duì)野生型FGFR4級(jí)對(duì)臨床開發(fā)中的FGFR4抑制劑具有耐藥性的突變體表現(xiàn)出優(yōu)異的活性，并在FGF19驅(qū)動(dòng)及FGFR4突變體模型中展現(xiàn)出良好的體內(nèi)功效。

孤兒藥是FDA對(duì)為治療罕見病而開發(fā)的試驗(yàn)性新藥和生物制劑授予的一種資格認(rèn)定，可為研發(fā)者提供一系列開發(fā)激勵(lì)，包括FDA審批上市后7年的市場(chǎng)專營(yíng)權(quán)、臨床試驗(yàn)的稅收抵免以及免除FDA申請(qǐng)費(fèi)等。

（文章來源：新京報(bào)）

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